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全球首款治療遺傳性hATTR淀粉樣變性的藥物在日本獲批上市

日本就醫網 2019-07-02 21:44:34發布

6月18日,用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的(hATTR)淀粉樣變性伴多發性神經病的全球首款RNAi藥物——Onpattro(patisiran)已獲日本厚生勞動省,并且成為日本批準的首個RNAi治療藥物。

Alnylam亞洲區負責人高級副總裁Masako Nakamura表示,“很高興能夠為日本患有多發性神經病的hATTR淀粉樣變性患者帶來這種重要的新療法,也期待與hATTR淀粉樣變性患者緊密合作,繼續提高疾病意識,提高診斷率,并最終為患有這種破壞性疾病的患者提供治療。”

遺傳性hATTR淀粉樣變性是一種遺傳性疾病,可引起各種使人衰弱的癥狀,并且往往是致命的。日本患有這種病癥的人的治療選擇是有限的,該類患者的V30M突變也很普遍。

研究結果顯示,Onpattro取得了極佳的治療效果,達到了研究的主要終點和所有次要終點:與安慰劑相比,Onpattro改善了多神經病、生活質量、日常生活活動能力、步行能力、營養狀況、自主神經癥狀。此外,在心肌受累的患者(占研究患者總數的56%)中開展的一項心臟亞組分析結果顯示,與安慰劑相比,Onpattro在心臟結構和功能探索性終點方面也表現出顯著改善。安全性方面,Onpattro治療組和安慰劑組不良事件發生率和嚴重程度均相似,Onpattro治療組周圍水腫和輸液相關反應發生率較高,但通常是輕至中度。

Onpattro是一種通過靜脈注射的RNAi藥物,通過靶向并沉默特異的信使RNA(mRNA),阻斷甲狀腺素運載蛋白(TTR)的生成,這可能有助于減少沉積并促進TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除,并恢復這些組織的功能。在美國和歐盟,Onpattro分別于2018年8月10日和8月30日獲批,成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物。

參考來源:Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy

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