日本就醫網

日本厚生勞動省頒發SAKIGAKE(先驅)認定兩種抗癌療法

日本就醫網 2019-07-02 21:38:55發布

SAKIGAKE認定的頒發需要滿足4個條件,即在研藥品的創新性;在研藥品所治療疾病的嚴重性;在初期臨床試驗顯示出的顯著療效;以及計劃在日本首先提交或在日本和其它國家同期提交上市申請。SAKIGAKE認定使得在研藥品能得到優先審評,并將審評時間從正常的12個月縮短到6個月。SAKIGAKE認定相當于美國FDA的突破性療法認定。

第一三共(Daiichi Sankyo)宣布,其用于治療復發/難治性外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的組蛋白賴氨酸甲基轉移酶1/2雙重抑制劑Valemetostat,獲得了日本厚生勞動省頒發的SAKIGAKE(先驅)認定。

而在一天前,Rakuten Medical也宣布,其用于治療頭頸癌的在研光免疫療法(Photoimmunotherapy)ASP-1929,同樣獲得了日本厚生勞動省頒發的SAKIGAKE認定。

PTCL屬于非霍奇金淋巴瘤(NHLs),它在歐美大約占所有非霍奇金淋巴瘤患者總數的10%,但是在亞洲的某些地區這一比例可高達24%。PTCL通常侵襲性強,在初始化療后容易復發。

▲Valemetostat的潛在作用機理(圖片來源:參考資料 [3] )

表觀遺傳調控失調是癌癥常見特征。作為組蛋白組蛋白甲基轉移酶,突變或過表達的EZH1/2,會抑制腫瘤抑制相關基因的轉錄活性。作為一款潛在“first-in-class”的EZH1/2雙重抑制劑,第一三共的valemetostat旨在恢復對抑癌基因的抑制。臨床前研究表明,與EZH2選擇性抑制劑相比,valemetostat能強烈地抑制細胞中H3K27的三甲基化,此外,在各種血液惡性腫瘤臨床前模型中,valemetostat也顯示出了抗腫瘤活性。

▲ASP-1929的潛在作用機理(圖片來源:參考資料 [4] )

作為一款光免疫療法,Rakuten的ASP-1929由西妥昔單抗(cetuximab)與IRDye700DX構成的抗體偶聯藥物(ADC)。它的抗體部分靶向表皮生長因子(EGFR)。EGFR表達于多種類型的實體瘤細胞表面,包括頭頸部鱗狀細胞癌、食道癌、肺癌、結腸直腸癌、胰腺癌和其它癌癥。

免疫療法由藥物(靶向癌癥的可光活化的ADC)和在向腫瘤部位進行光照的裝置組成。光照射系統能夠使用低于熱閾值的正常紅光來照射腫瘤。紅光激活并觸發藥物的藥理活性,導致急性腫瘤壞死,但不影響周圍的正常組織和結構。光免疫療法是一種新型的靶向抗癌平臺,它的獨特之處在于:利用抗體介導的靶向遞送實現高度腫瘤特異性,同時利用激光激活生物物理機制精確地誘導癌細胞的快速死亡。ASP-1929曾獲得FDA頒發的快速通道資格,用于治療頭頸部鱗狀細胞癌。

參考資料:

[1]. Daiichi Sankyo's EZH1/2 Dual Inhibitor Valemetostat (DS-3201) Receives SAKIGAKE Designation for Treatment of Patients with Relapsed/Refractory Peripheral T-Cell Lymphoma from Japan MHLW. Retrieved April,9, 2019,

[2]. Rakuten Medical's ASP-1929 photoimmunotherapy for head and neck cancers to be designated under the Sakigake Designation System for its potential innovativeness and effectiveness. Retrieved April,9, 2019

[3]. Daiichi Sankyo (DSNKY) Investor Presentation - Slideshow. Retrieved April,9, 2019

[4]. Aspyrian’s Photoimmunotherapy based on the IRDye® 700 DX Platform Shows Efficacy in a Number of Studies. Retrieved April,9, 2019

上一篇

重磅銀屑病新藥在日本首次獲批上市

?銀屑病又稱為牛皮癬,是一種不會傳染的炎癥性疾病。患者的皮膚上出現發炎的鱗狀皮膚增生,通常帶來嚴重瘙癢和刺痛。銀屑病患者可能患上多種......
下一篇

全球首款治療遺傳性hATTR淀粉樣變性的藥物在日本獲批上市

?6月18日,用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的(hATTR)淀粉樣變性伴多發性神經病的全球首款RNAi藥物——Onpattro(patisiran)已獲日本厚生勞動省......
月宫电子